I nuovi farmaci impiegano troppo tempo per arrivare sul mercato a causa dei colli di bottiglia nei trial clinici. Due oncologi hanno creato una tecnologia basata sull’IA per accelerare il processo.

In quanto oncologi di lunga data con esperienza regolatoria, i cofondatori di Pi Health, Geoff Kim e Bobby Reddy, sapevano bene che portare a termine i trial clinici richiedeva troppo tempo. C’era lentezza nella fase di arruolamento dei pazienti e, successivamente, un durissimo lavoro di elaborazione di enormi quantità di dati per produrre la documentazione regolatoria necessaria, qualcosa che pochissime cliniche riescono a gestire davvero. I due sapevano che la migliore possibilità di successo per la loro startup era aggirare tutto questo. Così hanno fatto qualcosa di audace e senza precedenti: hanno costruito un ospedale oncologico in India.

Il Pi Health Cancer Hospital

I trial clinici rappresentano un enorme collo di bottiglia nello sviluppo di nuovi farmaci. Kim e Reddy erano convinti che il software potenziato dall’IA su cui stavano lavorando con Pi Health potesse contribuire ad accelerarli e renderli meno costosi, ampliando la platea di pazienti potenzialmente idonei.

Tuttavia, la maggior parte dei trial clinici oggi si svolge in centri medici universitari di altissimo livello, e prima di tutto dovevano dimostrare che il loro software poteva aiutare ospedali all’estero e piccoli centri oncologici di comunità a gestire la documentazione necessaria per l’approvazione regolatoria. Così hanno trovato un sito a Hyderabad, un importante polo tecnologico e farmaceutico nel sud dell’India, e hanno costruito un ospedale oncologico all’avanguardia con 30 posti letto.

Il Pi Health Cancer Hospital ha aperto nel settembre 2023 e ha iniziato a condurre trial clinici lo stesso anno. Finora ha partecipato a otto studi, incluso uno che ha portato all’approvazione in India di un farmaco per tumori della testa, del collo e del polmone appena sette mesi dopo l’arruolamento del primo paziente. Un tempo inferiore alla metà rispetto a quello tipicamente necessario — una conferma importante per il software, che secondo Kim e Reddy li aiuterà ad attirare nuovi clienti.

“Stiamo facendo tutto il possibile per rendere questo processo molto più efficiente,” ha detto Kim, ceo dell’azienda, a Forbes. “Ci sono tanti nuovi approcci promettenti per combattere il cancro. Se possiamo fare i trial più velocemente e a costi ridotti, vogliamo farlo subito: ci sono persone che stanno aspettando adesso.”

Il software

Negli Stati Uniti, solo l’8% dei pazienti oncologici partecipa a studi clinici, in parte a causa della mole di documentazione richiesta. Questo limita la comprensione della malattia e di come colpisce popolazioni diverse, e rallenta anche l’approvazione dei farmaci, che richiede più tempo e denaro rispetto a uno scenario con una base pazienti più ampia.

Il software di Pi Health mira ad alleggerire questo fardello. Riunisce tutti i dati clinici in un unico posto, semplificando i flussi di lavoro e riducendo gli errori, a partire dalla progettazione dello studio fino alla presentazione regolatoria. Utilizza l’intelligenza artificiale per individuare discrepanze ed errori nei dati e genera note automatizzate con documentazione clinica conforme agli standard regolatori.

Com’è nata la startup

Ad oggi, la startup con sede a Cambridge, Massachusetts, ha raccolto circa 40 milioni di dollari, con una valutazione vicina ai 100 milioni. Sta già generando entrate, con contratti firmati per oltre 70 milioni di dollari. Attualmente è coinvolta in quasi 20 studi clinici per cinque aziende farmaceutiche globali, tra cui BeOne Medicines (ex BeiGene), uno sviluppatore di farmaci oncologici con capitalizzazione di mercato di 30 miliardi di dollari, dove Pi Health è nata e che ancora detiene circa il 40% dell’azienda.

“Siamo appassionati di trasformare lo sviluppo dei farmaci oncologici,” ha detto Reddy, direttore operativo. “Nel settore sanitario si vede troppo spesso la ripetizione delle stesse pratiche e troppo poche persone disposte a prendersi dei rischi per fare qualcosa di diverso.”

Kim, 48 anni, e Reddy, 40, hanno lanciato Pi Health come iniziativa interna a BeiGene, dove sono entrati nel 2019 dopo aver proposto l’idea all’amministratore delegato John Oyler. Kim, oncologo, aveva lavorato per sette anni alla Food and Drug Administration come funzionario medico e direttore dei prodotti oncologici. Reddy è medico presso il Melanoma and Pigmented Lesion Center del Massachusetts General Hospital.

I due si sono conosciuti 15 anni fa, quando Kim era specializzando al National Cancer Institute e Reddy era ricercatore presso l’Howard Hughes Medical Institute. Successivamente Kim ha reclutato Reddy nel suo team regolatorio in AstraZeneca, nel 2019, e nello stesso anno si sono uniti a BeiGene.

“Sono rimasto colpito da quanto fossero costosi questi studi,” ha raccontato Kim. “Tutto ciò che si dice sui costi dei trial clinici e su come siano il collo di bottiglia dello sviluppo dei farmaci è vero.”

Gli studi

Secondo Citeline, che tiene traccia degli studi clinici, il numero di partecipanti è cresciuto solo marginalmente: da 655.000 nel 2010 a 764.000 nel 2024. Intanto, il numero di farmaci in sviluppo (inclusi quelli in fase pre-clinica) è salito da 9.737 a 23.875, mentre le aziende coinvolte nello sviluppo di farmaci sono triplicate: da 2.207 a 6.823. Ottimo per i pazienti in cerca di cure salvavita, ma ingestibile per l’infrastruttura attuale.

“È il vero collo di bottiglia,” ha detto Daniel Chancellor, vicepresidente della divisione thought leadership di Norstella, società madre di Citeline. “Ci sono sempre più trial e aziende in competizione per un numero relativamente stabile e limitato di pazienti. Ciò significa che ci vuole molto più tempo per completare uno studio, oppure bisogna spendere molto di più.”

La maggior parte degli studi si svolge in grandi ospedali di ricerca come il Memorial Sloan Kettering a New York o il Mass General a Boston. Il risultato è che molti pazienti negli Stati Uniti e all’estero non hanno mai la possibilità di partecipare — un problema per loro, ma anche per le aziende farmaceutiche che faticano a trovare soggetti idonei in un bacino ridotto.

I reclutamenti avvengono tramite medici, organizzazioni di pazienti e pubblicità. I criteri includono età, tipo e stadio del tumore, terapie precedenti. Una startup healthtech che costruisce un proprio ospedale è insolita, ma non senza precedenti: il fondo General Catalyst ha acquisito il sistema ospedaliero Summa Health in Ohio anche come campo di prova per nuove tecnologie sanitarie.

La tecnologia Ia e cloud

Kim e Reddy hanno sviluppato la tecnologia IA pensando ai bisogni pratici dei pazienti e dei ricercatori. I programmatori di Pi Health sono partiti dal risultato finale necessario, che Kim conosceva bene dalla FDA, e hanno lavorato a ritroso per garantire che il software risolvesse davvero i problemi. “Il processo dei trial è incredibilmente confuso,” ha detto Kim. “È un vero alfabeto di sigle. Ci sono audit, minacce di audit, mille complicazioni. I partecipanti si sentono intimoriti.”

Kim e Reddy hanno sviluppato la tecnologia cloud quando erano ancora in BeiGene, poi hanno creato Pi Health con un finanziamento di 30 milioni di dollari, guidato da AlleyCorp e Obvious Ventures, nel marzo 2024. Avevano già aperto l’ospedale a Hyderabad con pochi milioni di dollari. L’India ospita quasi il 20% della popolazione mondiale ma meno del 2% dei trial oncologici. Le ragioni, secondo Reddy, includono carenze infrastrutturali, problemi di qualità dei dati e di compliance.

“C’era una vera ambizione di rendere questo l’ospedale di riferimento per accedere a terapie sperimentali a Hyderabad,” ha detto Rohan Ganesh di Obvious Ventures. “Siamo rimasti molto colpiti dall’esecuzione… Non è un’azienda facile da gestire.”

I risultati dell’ospedale

Per iniziare, Pi Health ha costruito l’ospedale in piena pandemia. Per rispettare i tempi, Kim e Reddy hanno deciso di non aspettare l’arrivo di uno scanner CT dalla Germania: hanno noleggiato una gru per sollevarlo fino al quarto piano, attraverso un buco nel muro. “Era troppo grande per l’ascensore, e non potevamo aspettare. Se avessimo capito quanto sarebbe stato difficile, nessuno avrebbe investito,” ha detto Reddy.

Dalla sua apertura, l’ospedale ha partecipato a otto studi clinici, incluso con BeOne, due multinazionali farmaceutiche e alcune aziende indiane, ha detto Vinayak Chantipally, direttore generale dell’ospedale. Tra queste: Jazz Pharmaceuticals, ImmunityBio e Dr. Reddy’s Laboratory (non imparentata con Bobby Reddy).

La rapidità con cui è stato approvato il farmaco Tevimbra per testa, collo e polmone è stata “sbalorditiva,” ha detto Ganesh. “Non parliamo di giorni, ma di settimane o mesi. Ha un impatto finanziario enorme.” I trial possono costare oltre 10 milioni di dollari, e quelli avanzati anche più di 100 milioni. Ma il vero vantaggio economico è nella velocità: le aziende registrano i brevetti prima della fine dei trial, quindi il tempo per andare sul mercato è fondamentale per guadagnare prima che arrivino i generici.

Chantipally ha detto che c’è “molto interesse” da parte di aziende farmaceutiche globali, e che l’ospedale prevede di avviare altri studi. Intanto, Pi Health ha stretto una partnership con un ospedale rurale a Nizamabad, a quattro ore di distanza, accessibile da una strada sterrata dove si radunano i bufali. “Tutto ruota attorno ai dati e a come garantirne qualità, compliance e gestione del rischio,” ha detto.

Gli obiettivi

Pi Health ora vuole estendere l’uso del suo software oltre l’oncologia, in immunologia, psichiatria e altre aree terapeutiche. Ha già avviato collaborazioni in 17 centri oncologici in Stati Uniti, India, Brasile, Australia e Cina. Negli USA sta collaborando con cliniche comunitarie troppo piccole per gestire in passato i requisiti dei trial. Per esempio, la Iyengar Hematology Oncology Center di Bayonne, NJ, a conduzione familiare, ora partecipa a uno studio di BeOne sul linfoma follicolare recidivante. Hanno solo un paziente arruolato, ma senza il software non avrebbero potuto gestire la burocrazia.

“Lo studio è stato la nostra prova che possiamo condurre trial anche nelle comunità,” ha detto il dottor Arjun Iyengar, oncologo e docente alla NYU Grossman School of Medicine.

Sebbene Pi Health non intenda aprire altri ospedali, la decisione di Kim e Reddy di fare qualcosa che inizialmente sembrava folle ha permesso loro di dimostrare che il loro approccio funziona, invece di limitarsi a parlarne. Come ha detto Reddy: “Quello che abbiamo fatto in India dimostra che possiamo democratizzare l’accesso ai farmaci e agli studi clinici.”

L’articolo Questa startup ha costruito un ospedale in India per testare il suo software di intelligenza artificiale è tratto da Forbes Italia.